No final de 2019, foi divulgada em uma Conferência Nacional no Tenesse, uma nova terapia para o tratamento da Fibrose Cística. Essa terapia mostrou uma melhora drástica na função pulmonar dos pacientes.
Os dados foram tão convincentes a ponto de a Food and Drug Administration aprovar um medicamento, que é a combinação de três drogas, antes do prazo estipulado, chamado Trikafta. Esse medicamento é o resultado de um trabalho de décadas, que começou a ser pesquisado em laboratórios acadêmicos e que foi promovido e financiado pelos defensores dos pacientes. O Trikafta é a quarta terapia desenvolvida pela Vertex Pharmaceuticals.
Estima-se que o medicamento possa beneficiar 90% dos pacientes com a doença. Um grande avanço em relação aos medicamentos anteriores, já que a maioria funcionava em uma pequena parcela de pessoas ou tinha efeitos modestos.
A doença antigamente era considerada uma doença da infância, com 80% das crianças afetadas morrendo no primeiro ano de vida. Com os diversos avanços no diagnóstico e as estratégias terapêuticas desenvolvidas nos últimos 30 anos, tem se elevado a expectativa de vida dos pacientes.¹ Pacientes com a doença atualmente vivem, em média, 44 anos.
Médicos especialistas, que antes viam pacientes morrerem na adolescência, estão prevendo que em breve a doença se transformará em uma condição crônica, assim como o diabetes, e poderá ser gerenciada com o uso de medicamentos. Especialmente se o Trikafta for eventualmente aprovado para o uso infantil, antes que ocorra qualquer dano pulmonar. Atualmente somente pacientes acima de 12 anos podem fazer uso do medicamento.
Trikafta
O Trikafta é a primeira terapia para o tratamento da Fibrose Cística de combinação tripla contendo elexacaftor, ivacaftor e tezacaftor. Ele ajuda a proteína produzida pela mutação do gene a funcionar de maneira mais efetiva.
Em um dos estudos em que sua eficiência foi testada, 403 pacientes que tiveram pelo menos uma cópia da mutação genética mais comum subjacente à Fibrose Cística receberam Trikafta ou um placebo. Houve melhoria nos testes objetivos da função pulmonar, diminuição dos problemas pulmonares e hospitalizações, além do aumento da qualidade de vida das pessoas.
A esperança é que a droga seja aprovada para crianças menores de 12 anos, pois se for segura, poderá evitar muitos danos e, com isso, a qualidade de vida da criança pode melhorar. O medicamento também pode ajudar os pacientes mais velhos, mas não pode apagar anos de danos causados aos pulmões.
Mesmo durante o uso do Trikafta, os pacientes continuaram a terapia de manutenção, como tossir e usar um colete vibratório (ensaios deverão ser realizados para reduzir sua dependência). Pesquisas futuras também serão necessárias para ajudar os 10% restantes dos pacientes, que têm diferentes mutações genéticas que causam sua doença.
Referências bibliográficas
1. Ribeiro R, Gomes F, Neri L, Aley H. Fibrose cística: uma abordagem clínica e nutricional. Rev Nutr. 2008;21(6):725-737.
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